Quy trình này hiện đang được thử nghiệm trên nhiều trẻ em hơn để giúp chúng có cơ hội nghe được như người bình thường .
Aissam Dam , cậu bé 11 tuổi người Maroc bị mất thính lực bẩm sinh đã trở thành bệnh nhân đầu tiên được điều trị bằng liệu pháp gen mới. Kết quả là lần đầu tiên trong đời cậu bé có thể nghe được âm thanh.
Tiến sĩ John A. Germiller, Giám đốc Khoa Nghiên cứu Lâm sàng tại Bệnh viện Nhi Philadelphia (Mỹ) , cho biết: “Liệu pháp gen điều trị mất thính giác là điều mà các bác sĩ và nhà khoa học trong lĩnh vực này đã nỗ lực hướng tới trong hơn 20 năm qua” . nói.
Một phương pháp điều trị dựa trên liệu pháp gen đột phá đã giúp cậu bé 11 tuổi lấy lại được thính giác. (Ảnh: Getty).
“Cuối cùng, liệu pháp này đã thành công”, ông khẳng định.
Theo Tiến sĩ Germiller, mặc dù các liệu pháp nhằm điều chỉnh những bất thường ở một gen duy nhất là rất hiếm nhưng những nghiên cứu này có thể mở ra cơ hội trong tương lai cho một số trong số hơn 150 gen gây mất thính giác ở trẻ em.
Như trường hợp của Aissam Dam, anh mắc một dạng điếc cực kỳ hiếm gặp được cho là chỉ ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người trên toàn thế giới.
Nguyên nhân là do đột biến gen lặn ở gen otoferlin (OTOF) khiến cậu bé bị mất thính giác hoàn toàn ở cả hai tai.
Trong quá trình phẫu thuật, màng nhĩ của cậu bé được nâng lên, tạo ra một lỗ hẹp dẫn vào ốc tai. Sau đó, một liều liệu pháp gen thử nghiệm của một loại virus vô hại có chứa các bản sao của gen OTOF bình thường được đưa trực tiếp vào tai trong của cậu bé.
Sau 4 tháng điều trị, cậu bé lần đầu tiên trong đời có thể nghe được âm thanh. Theo các bác sĩ, cậu bé nghe thấy tiếng ồn từ xe cộ, tiếng người nói chuyện và một số đạo cụ.
Các bác sĩ cho biết : “Thính giác trong tai của Aissam Dam đã được điều trị và phục hồi ở mức độ nhẹ/trung bình” .
Trên thực tế, liệu pháp phẫu thuật cho phép điều trị này đã được Tiến sĩ Germiller khuyến nghị và đã được phát triển cách đây hơn 10 năm và đã được sử dụng cho một thủ tục chẩn đoán khác ở trẻ nhỏ.
Bằng cách kết hợp những nghiên cứu này với liệu pháp gen tiên tiến từ Akouos – một công ty con của gã khổng lồ dược phẩm Eli Lilly & Company – các nhà khoa học đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng thành công đầu tiên.
Trong tương lai, khi ngày càng nhiều bệnh nhân ở các độ tuổi khác nhau được điều trị bằng liệu pháp gen này, các nhà nghiên cứu sẽ tìm hiểu thêm về mức độ cải thiện thính giác cũng như liệu nó có thể được duy trì hay không. trong nhiều năm hay không.
- “Người sói” phiên bản thật 100%: Cực kỳ hung hãn, tấn công cả gấu Bắc Cực
- Con voi bị gãy chân có thể sống sót, nhưng con ngựa bị gãy chân tại sao lại phải chết?
- Sự thật “khủng” về Sao Diêm Vương: Nhiệt độ thấp tới -200°C, một năm bằng 248 năm Trái Đất?
