Một nhóm nghiên cứu Mỹ-Trung đã phát triển một công cụ chỉnh sửa gen mới được cho là cực kỳ chính xác, an toàn và có thể điều trị hoặc thậm chí chữa khỏi một số bệnh di truyền nan y.
Được gọi là “trình chỉnh sửa cơ sở”, công cụ này nhằm mục đích sửa chữa các nucleobase riêng lẻ (thường được gọi là bazơ) trong các cặp bazơ – vốn tạo nên chuỗi xoắn kép của DNA – từ đó sửa các lỗi di truyền. truyền mà không cần cắt chuỗi xoắn kép của DNA như công cụ nổi tiếng CRISPR-Cas9.
Phát biểu trên tạp chí The Conversation, ông David R. Liu, giám đốc Viện Công nghệ chuyển đổi y học Merkin (trực thuộc Viện Board ở Mỹ) kiêm trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết công cụ của họ có thể chỉnh sửa. 4 trong số các loại lỗi phổ biến nhất xảy ra trong DNA , chiếm khoảng 30% tổng số lỗi DNA gây bệnh đã biết.
Nghiên cứu vừa được công bố chính thức trên National Science Review, tạp chí khoa học quốc tế của Viện Khoa học Trung Quốc.
Ông David R. Liu. (Ảnh: VIỆN RỘNG RÃI)
Yang Hui, chuyên gia đến từ Viện Khoa học Trung Quốc, thành viên nhóm nghiên cứu, cho biết công cụ mới này không chỉ quan trọng đối với lĩnh vực liệu pháp gen mà còn giúp họ thiết lập một hệ thống của riêng mình. các ứng dụng lâm sàng và thương mại, qua đó phá vỡ vị trí thống trị của CRISPR-Cas9.
Đây là công cụ chỉnh sửa gen nổi tiếng, đã giúp mang về giải Nobel Hóa học 2020 cho hai nhà khoa học Emmanuelle Charpentier (người Pháp) và Jennifer Doudna (người Mỹ). Tuy nhiên, theo South China Morning Post ngày 31/5, CRISPR-Cas9 vẫn tồn tại một số khuyết điểm. Có thể hiểu nó như một con dao phân tử cắt đứt đoạn DNA bị lỗi và mong đợi sự phục hồi tự nhiên để sắp xếp lại nó.
Điều này đáng lo ngại vì nó có thể dẫn đến các hiệu ứng ngoài mục tiêu. Trong khi đó, theo ông Yang, hơn một nửa số đột biến gen ở người là do đột biến do một base nào đó gây ra , nên việc chỉnh sửa base có thể chỉnh sửa chính xác những đột biến này.
Các thử nghiệm lâm sàng của trình chỉnh sửa cơ sở đang được tiến hành để điều trị một số bệnh di truyền, bao gồm bệnh hồng cầu hình liềm, bệnh thalassemia và một số bệnh tim mạch.
Năm ngoái, một người mắc bệnh bạch cầu tế bào T ở Anh đã được điều trị bằng liệu pháp chỉnh sửa cơ sở tế bào. Đây là lần đầu tiên công nghệ này được áp dụng trên thế giới.
“Khi các công cụ chỉnh sửa gen tiếp tục phát triển, các nhà khoa học và công ty y sinh sẽ có thể tiến hành các thử nghiệm lâm sàng và tìm ra phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp hơn”, Yang nói thêm. .
Gần đây, một nhóm nghiên cứu khác do ông Liu đứng đầu báo cáo rằng họ đã áp dụng công nghệ chỉnh sửa cơ sở để điều trị thành công chứng teo cơ cột sống ở chuột. Công trình do Liu và 16 đồng tác giả công bố trên tạp chí quốc tế Science vào tháng 3 năm nay, mang lại hy vọng điều trị các bệnh tương tự ở người.
Quy định mới về đạo đức sinh học
Trung Quốc gần đây đã ban hành một quy định mới về đạo đức sinh học trong nghiên cứu liên quan đến con người, qua đó mở rộng hơn nữa phạm vi điều chỉnh của nghiên cứu này. So với hướng dẫn năm 2016, quy định mới bổ sung nhiều chi tiết hơn về nghiên cứu liên quan đến con người và xử phạt hành chính khi vi phạm.
Cụ thể, chính sách năm 2016 chỉ áp dụng cho nghiên cứu y sinh trong các cơ sở y tế, nhưng chính sách mới sẽ bao gồm nghiên cứu liên quan đến con người tại các trường đại học và viện nghiên cứu. Ngoài ra, các nghiên cứu về tế bào, mô, cơ quan, trứng đã thụ tinh, phôi và thai nhi của con người cũng sẽ được xem xét và đánh giá về mặt đạo đức.
Theo South China Morning Post, Trung Quốc đã tăng cường các luật và quy định về đạo đức kể từ vụ bê bối chỉnh sửa gen trẻ em liên quan đến nhà nghiên cứu He Jiankui vào năm 2018. Sau đó, ông này đã bị bắt. bị kết án 3 năm tù về tội “hành nghề y trái phép”. Sau khi ra tù, vào tháng 2, He cho biết trên mạng xã hội rằng anh muốn tiếp tục nghiên cứu về một số bệnh di truyền hiếm gặp.
Căn bệnh đầu tiên mà ông muốn điều trị là chứng loạn dưỡng cơ Duchenne, thường xảy ra ở các bé trai. Tuy nhiên, một nhóm các nhà khoa học và chuyên gia pháp lý Trung Quốc đã kêu gọi chính quyền cấm anh ta thực hiện các thí nghiệm liên quan đến con người hoặc chỉnh sửa gen.
- Nước ở kênh Venice đột ngột chuyển sang màu xanh
- Lý do mọi người không còn có thể nhìn thấy các vì sao
- Bầu khí quyển đang nguội đi quá nhanh, có thể gây nguy hiểm cho Trái đất
